TERAPIA GÉNICA EN SANFILIPPO TIPO A.
La Agencia Francesa del Medicamento da luz verde al Ensayo de Terapia Génica para Sanfilippo A
La primera Terapia Génica para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo, SAF-301, ha sido autorizada por la Agencia Francesa del Medicamente (AFSSAPS). El Dr. Olivier Danos es el principal investigador de este tratamiento
La Fase I/II del Ensayo Clínico comenzará en Septiembre de 2011 en un máximo de cuatro pacientes con Sanfilippo A, de edades comprendidas entre los 18 meses y los 5 años, bajo la supervisión del Dr. Marc Tardieu en el Hospital Bicetre de París
Antes de la administración se requiere la administración de inmunopresores. El vector AAV2 se administrará directamente en el cerebro a través de seis puntos de entrada, tres en la zona izquierda y tres en la zona derecha
Este programa ha sido liderado por la Asociación Francesa Alliance Sanfilippo a través de la Compañía Creada por su Presidenta y Fundadora Karen Aiach, Lysogene
AMT e Instituto Pasteur desarrollarán la Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B
Amsterdam Molecular Therapeutics ha alcanzado un acuerdo con el Instituto Pasteurdirigido a desarrollar una Terapia Génica para el tratamiento de Sanfilippo B
El programa será liderado por el Instituto Pasteur, incluida la Fase I/II del ensayo clínico, la cual se espera comience antes de 2013. AMT fabricará y proporcionará el vector Adeno Asociado, AAV5, y se reserva la posibilidad de adquirir los derechos comerciales del tratamiento
Jean Michael Heard es el responsable del desarrollo de este proyecto, y Marc Tardieu será el responsable de la Fase Clínica en el Hospital Bicetre de París
Este programa ha sido liderado por la Asociación Francesa Alliance Sanfilippo
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