La FDA y la EMA designan como medicamento huérfano el vector AAV9 desarrollado por el CBATEC
La EMA, European Medicines Agency, y la FDA, Food and Drugs Administration, aprobaron en el mes de Junio la designación como medicamento huérfano del Virus Adeno Asociado serotipo 9, AAV9, como vector contenedor del gen de la Sulfamidasa, para el tratamiento de Sanfilippo A
Durante la fase de investigación en modelo animal el proyecto ha sido liderado por la Dra. Fátima Bosch, del CBATEG, Centro de Biotecnología Animal y de Terapia Génica de la Universidad de Barcelona. La fase pre-clínica la realizan los Laboratorios del Dr. Esteve, y en el caso de que todo vaya bien en esta fase, se prevé iniciar los ensayos clínicos en el primer trimestre de 2013
MPS España ha colaborado en la financiación de éste proyecto con becas anuales de 9.000€ desde el año 2005
Le deseamos la mayor de las suertes a la Dra. Bosch y a todas las personas que participan en este proyecto. Ojalá que pronto tengamos el que podría ser el segundo ensayo clínico de Terapia Génica para Sanfilippo A del mundo, después del que comenzará este mismo mes de septiembre en Francia
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